Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) 17 августа одобрило препарат Zynteglo.

Один укол стоит $2,8 млн, что на $700 тыс. дороже, чем препарат Zolgensma, который был предыдущим рекордсменом, сообщает НВ.

Zynteglo — это препарат генной терпатии от бета-талассемии, болезни крови, которая передается по наследству. Она приводит к снижению гемоглобина и, как следствие, недостатку кислорода в организме.

«Сегодняшнее одобрение — это большой шаг для лечения бета-талассемии, особенно для людей, которым требуется постоянно переливания эритроцитарной массы», — говорит Питер Маркс директор Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA. Только в США таких пациентов около 1500.

Стоимость инъекции — $2,8 млн. Компания Bluebird bio, разработавшая лекарство, заявляет, что одной инъекции достаточно, чтобы как минимум улучшить состояние пациента, а в лучшем случае — полностью излечить его.

Такая стоимость компенсируется в долгосрочной перспективе, ведь средняя стоимость переливания эритроцитарной массы составляет в среднем около $6,4 млн за всю жизнь.

Компания надеется, что первые пациенты получат препарат уже в конце 2022 года. Каждая доза Zynteglo будет разрабатываться индивидуально, на основе различных показателей пациента.